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探索破解罕见病难题的“中国方案”

2019-10-24 来源:人民网  浏览:    关键词:药品

渐冻症、“玻璃人”(血友病)、“木偶人”(多发性硬化症)……这些稀有病,在人口基数庞大的中国,却并不“稀有”。

中国有2000多万名稀有病患者,如何推进稀有病精准诊断治疗、新药研发、用药保证,探求破解稀有病难题的“中国计划”,成为各方关注的焦点。

“为了更好地处置稀有病患者的问题,需求了解中国稀有病到底有什么特性,多维度地树立稀有病信息网络尤为重要。”在近日于北京举行的2019年中国稀有病大会上,中国稀有病联盟秘书长、北京协和医院党委书记张抒扬表示。

此前,中国国度卫生安康委员会发布了关于树立全国稀有病诊疗协作网的通知,遴选出了稀有病诊疗才干较强、诊疗病例较多的324家医院作为协作网医院,对患者中止相对集中诊疗和双向转诊,以逐步完成稀有病早发现、早诊断、能治疗、能管理的目的。依据请求,各协作网成员医院将于11月开端病例信息注销工作。

国度卫健委药物与卫生技术综合评价中心副主任赵琨指出,稀有病相关信息的注册注销和数据分享,在稀有病药物的安全性和有效性监测方面将起到关键作用。

由于稀有病患者人群相对少、市场需求有限、药物研发本钱高,较少有企业关注稀有病药品研发,用于稀有病治疗的药品被称作“孤儿药”。许多稀有病治疗药物和疗法的随机对照实验在理想中也很难中止。

在此背景下,《稀有病药物卫生技术评价专家共识(2019)》近日发布。赵琨表示,无论关于药品、医疗技术、亦或某项干预措施,卫生技术评价都将对其从安全性、临床价值、社会价值等方面中止评价和论证,有利于医疗资源的合理、高效配置。

关于稀有病用药可及性这一长期存在的难题,中国国度药品监视管理局药品注册管理司化学药品处处长余欢指出,为鼓舞稀有病药品的创新研发,国度药监局已明白对稀有病药品,新的顺应症在获批之后给予6年的数据维护期,即给予稀有病药物的研发者6年的市场独占期,在市场独占期间,稀有病药物的研发者能够合理享有产品上市之后带来的市场报答。

中国医院协会会长刘谦表示,今年刚刚修订的《中华人民共和国药品管理法》中对增强稀有病药物的研发、消费和供给保证中止了明白规则。协会成员要增强稀有病临床研讨,加快稀有病药物研发,加大稀有病经费投入。

此外,为加快稀有病治疗药品等临床急需境外新药在中国上市,中国多部门分离发布《关于临床急需境外新药审评审批相关事宜的公告》,对稀有病治疗药品等临床急需境外新药树立特地通道中止审评审批,对列入特地通道的稀有病治疗药品在3个月内审结。

“在中国曾经获批上市的55种稀有病治疗用药中,目前已有32种被归入国度医保药品目录,适用于19种稀有病。其中5种是2019年目录调整中新增的,并且还有部分稀有病治疗用药已进入谈判阶段,谈判胜利的将按程序归入目录。”中国国度医疗保证局副局长李滔表示。

李滔还强调,国度医保局将健全医保药品目录动态调整机制,继续将稀有病用药归入优先思索范围,及时将契合条件的药品归入目录;展开目录准入谈判和集中带量采购,发挥团购优势,争取进一步降低昂贵稀有病药品的价钱;增强与相关部门的沟通谐和,在现有基本医保制度体系以外,探求进一步提升稀有病保证水平的可行途径,努力构建具有中国特征的稀有病医疗保证方式。

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